Американские биоинженеры вылечили синдром Дауна в пробирке

Молекулярным биологам из американского университета штата Массачусетс в Уорчестере впервые удалось заблокировать 21 хромосому в культуре клеток людей, которые страдают синдромом Дауна.

Благодаря открытию можно надеяться на возможную нейтрализацию генетического дефекта, который считается неизлечимым.

Чтобы подавить работу «лишних» генов на 3-ей копии 21 хромосомы учеными был использован ген XIST, используемый организмом женщин и самок животных при необходимости подавления работы 2-ой копии Х-хромосомы в женском геноме.

Ученые предположили, если правильно модифицировать XIST, то он станет барьером для считывания генов с лишней хромосомы. Основной проблемой использования XIST не по назначению были размеры гена, которые усложняли встраивание в человеческие хромосомы.

Для увеличения размеров «приемника» ученым пришлось удалить из структуры 21 хромосомы длинный участок ненужной ДНК.

Далее XIST успешно вставили в геномы стволовых клеток, которые были получены от донора с синдромом Дауна и перепрограммированы. Он подавил работу генов на 3-ей копии хромосомы.

По мнению исследователей, устойчивость эффекта и отсутствие побочных эффектов дает надежду на разработку терапии, которая поможет в лечении синдрома Дауна.

Согласно статистике Всемирной организации здравоохранения, в мире каждый 700-й младенец рождается с диагнозом «синдром Дауна». От каждого 2-го ребенка родители отказываются еще в родильном отделении.